20年前，在张江一家星巴克咖啡馆，和黄医药现任首席科学官苏慰国在一张餐巾纸上写下一个化学分子式。没人能想到，那一瞬间的创意，终究孕育出了一款具有全球影响力的我国原立异药——呋喹替尼。
作为我国首个从前期发现到临床开发全链条自主完结的抗肿瘤原立异药，呋喹替尼已在全球30多个国家获批或上市，成为十余年来搬运性结直肠癌医治范畴全球首个获批针对一切三种VEGFR的挑选性按捺剂，填补了全球商场空白。
今日（8月26日），和记黄埔医药（上海）有限公司凭仗“我国一类新药呋喹替尼的自主研制与产业化”项目，荣获2024年度上海市科技进步奖一等奖。
“那时候在张江、乃至全国，简直没人敢真实投入立异药研制。”和黄医药高档副总裁范颂华回想。十几年前，我国新药研制面临着基础研究单薄、临床系统滞后、出产的根本工艺落后“三座大山”，靶向医治等中心赛道更是长时间被跨国巨子独占。
面临重重困难，和黄医药挑选从临床需求最火急的结直肠癌下手。世卫安排世界癌症研究机构多个方面数据显现，全球每年新发结直肠癌超越190万例，在一切癌症中发病率高居第三，约三成患者会产生搬运。
“那个时代，国内涵结直肠癌医治上简直无药可用，即使有单个进口药，其价格也远超普普通通的家庭的承当承受的才能。”和黄医药履行副总裁崔昳昤说，公司一开始就确立了一个信仰，一定要做出老百姓用得起、用得上、用得好的原立异药。正是这份初心，支撑团队顶住了十余年的高投入、高危险压力。
从2007年在实验室初次组成到2008年正式立项，再经过绵长的临床试验，呋喹替尼一路闯关，总算在2018年获批国内上市，用来医治搬运性结直肠癌。
尔后，呋喹替尼接连在美国、欧盟、日本等重要商场获批上市，并成为美国国立归纳癌症网络医治攻略结直肠癌三线医治的首推计划，完成了从“我国新”到“全球新”的富丽回身。而它走过的每一步，根本上没有先例可循。
“不少人觉得‘呋喹替尼’这一个姓名拗口，但这背面恰恰藏着它的立异暗码。”和黄医药高档副总裁戴广袖和记者说，经过将喹唑啉母核与苯并呋喃结构立异结合，团队研制出按捺活性提高6.9倍、脱靶率为零的高挑选性按捺剂。
临床试验证明，这个创始的靶向小分子药物可延伸患者总生计期2.7个月、下降35%逝世危险，研究结果相继登上世界尖端医学期刊《美国医学会杂志》《柳叶刀》，效果及安全性取得世界认可。
光有好的分子规划还不行，呋喹替尼的临床计划相同极具前瞻性。范颂华介绍，早在2013年，团队就立异性地选用“随机对照、剂量优化的临床计划”，以此确认的医治剂量应用于后续全球的临床开发——这一办法比美国食品药品监管局（FDA）发布的同类辅导准则整整早了9年。
“不是监管要求咱们怎么做，而是咱们自己先看到问题、提出计划。”崔昳昤直言，真实的前瞻性立异有必要走在规矩前面。
为将实验室效果转化为患者真实能吃上的好药，团队自主研制出一整套绿色、高效、可控的出产系统：创始“三步一锅法”组成工艺，完成结晶产能扩展12倍，纯化进程有毒有害溶剂使用量削减90%。
对患者来说，呋喹替尼带来的不只是生命的延伸，更是生计质量的提高。范颂华说，许多晚期结直肠癌患者阅历多线化疗后膂力衰竭，继续化疗的心思冲突激烈。呋喹替尼作为口服制剂，仅需每天5毫克（1粒）即可操控肿瘤成长，并且安全耐受，让患者能从前序化疗的毒副作用中摆脱，取得名贵的“化疗假日”，为后续医治赢得窗口与时机。
“能以企业身份取得上海市科技进步奖，对咱们来说含义严重。”崔昳昤表明，当公司与很多高校、医院、科研院所同台竞技，也会忐忑严重，但更多是骄傲，“这说明企业真实走到了立异舞台的中心”。
作为张江最早一批立异药公司，和黄医药自称“张江铁粉”，其研制中心、出产基地与商业化总部均落户于此，构成“全链条在上海”的开展形式。
现在，呋喹替尼已完成海外技能答应收入超80亿元，2024年海外商场销售额打破2.9亿美元。
据最新发布的公司半年报显现，本年上半年呋喹替尼销售额增加25%，达1.628亿美元，年内有望进一步拓宽医保掩盖规模，继续提高商场占有率。作为首个成功闯入欧美日干流商场的我国结直肠癌靶向药，呋喹替尼估计近年内有望构成超百亿元的商场规模。
呋喹替尼的11年研制史，是一部我国立异药的包围史。它的成功不只改写了全球抗癌药格式，其间培养起的世界化团队和技能系统，也为国内立异药企参加全球竞赛供给了可学习的“上海计划”。
“立异药的成功绝非企业本身所能成果。”戴广袖着重，从资金注入、方针松绑到审评提速，上海全链条立异要素支撑，助力国产立异药一路披荆斩棘。
